(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 바이오벤처 엔코디드테라퓨틱스가 희귀소아질환 치료를 위한 유전자치료제 개발을 위해 대규모의 네 번째 투자 유치(시리즈D)를 성공적으로 마쳤다.
엔코디드는 22일(현지시간) 희귀 소아질환인 드라베증후군 치료를 위한 유전자치료제 후보 'ETX101'의 임상시험을 위한 시리즈D에서 총 1억3500만달러(약 1617억원)에 달하는 투자를 유치했다고 밝혔다. 구글벤처스(GV)는 이번 투자를 이끌었으며 이후 임상시험도 지원할 계획이다.
엔코디드는 미국 샌프란시스코에 기반을 둔 유전자치료제 개발전문 벤처 기업으로 지난 2019년 6월 1억400만달러(약 1246억원) 규모의 세 번째 투자(시리즈C)를 받으며 설립됐다.
엔코디드는 바이러스 벡터에 탑재할 수 있는 한계를 극복한 유전자 전달 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 조직 및 세포별 DNA 서열을 식별, 이를 유전자 치료법에 결합해 표적에 정확하게 발현할 수 있도록 제어하는 기술이다.
드라베증후군 또는 중증간대성근경련간질은 소아에서 발견되는 희귀 유전질환으로 갑작스런 발작, 운동능력 실조 경련 및 사망률 증가 등이 특징이다. ETX101은 체내 나트륨 통로 중 하나인 Nav1.1을 조절하는 기전이다. 변이된 Nav1.1가 신경세포인 GABAergic을 억제하면서 드라베증후군을 일으킨다.
하지만 아데노관련 바이러스(AAV)벡터를 사용한 유전자치료법은 해당 유전자가 벡터에 비해 너무 커 정확한 Nav1.1 유전자를 전달하지 못한다.
현재 개발 중인 대부분의 유전자 치료제는 바이러스 벡터를 유전자 전달체로 활용하고 있다. 엔코디드의 기술을 적용할 경우 바이러스 벡터를 이용한 유전자 치료의 주요 한계를 극복할 수 있을 것으로 기대된다.
ETX101는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 및 희귀소아질환 치료제로 지정받았다.
카릭 라마모르시 엔코디드테라퓨틱스 공동 창업자 겸 대표는 올해 안으로 ETX101의 임상1상(ENVISION)을 통해 환자들의 연령대별 발작 빈도, 삶의 질, 신경발달 기준 등을 주요 효능평가 기준으로 삼아 평가할 계획이다.
이번 투자에는 기존 엔코디드 투자자인 매트릭스캐피털 매니지먼트(Matrix Capital Management), 아치 벤처 파트너스(Arch Venture Partners), 일루미나 벤처스(Illumina Ventures), RTW 인베스트먼트(RTW Investments), 복서 캐피털(Boxer Capital), 놀란 캐피털(Nolan Capital), HBM 지노믹스(HBM Genomics), 멘로 벤처스(Menlo Ventures) 등이 참여했다.
새로운 투자자로는 메리텍 캐피털(Meritech Capital), 패럴론 캐피털매니지먼트(Farallon Capital Management), 소프트뱅크 비전펀드2(Softbank Vision Fund 2) 등이 포함됐다.
이번 투자로 데이비드 쉔케인 GV 파트너는 옵져버 자격으로 엔코디드 이사회에 합류했다.
엔코디드는 ETX101 외에도 소아 신경장애와 관련된 전임상 단계의 미공개 물질도 함께 개발할 계획이다.
한편 미국 GW파마수티컬스(GW Pharmaceuticals plc)의 대마성분 약물인 '에피디올렉스', 프랑스 제약사 바이오코덱스의 '다이아코밋(성분 스티리펜톨)' 그리고 지난달 FDA로부터 승인받은 조제닉스(Zogenix Inc.)사의 '핀템라(성분 펜플루라민)'가 드라베 증후군에 사용을 승인받았다.
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