헬릭스미스 엔젠시스 개발 박차… FDA에 루게릭병 임상 프로토콜 제출

헬릭스미스의 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)가 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)에 대한 임상 2a상시험 프로토콜(규정)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출하면서 관심이 쏠린다. 임상시험 프로토콜이란 연구의 필수적 요소를 구체적으로 설명해 놓은 문서로, 시험 절차와 방법에 관한 완전한 도면을 임상시험 대상자들에게 알리는 기능을 한다.

5일 관련업계에 따르면 헬릭스미스는 임상 2a상에서 VM202를 ALS 환자에 주사한 후 환자의 근육 조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정할 계획이다.
분자생물학적 분석을 위해 임상시험은 180일간 총 18명을 대상으로 소규모로 진행된다. 향후 임상 2b상에서는 100명이 넘는 환자들에게 대규모 투약을 진행할 예정이다.

회사에 따르면 지난 루게릭병 임상 1상에서는 VM202 관련 이상 반응이 나타나지 않아 안전성에 문제가 없다는 사실이 확인됐다.


루게릭병은 몸의 근육운동에 필요한 운동신경세포가 파괴되면서 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신의 근육들이 퇴화하고 마비되는 신경 퇴행성 희귀질환인데 VM202를 투여했더니 근육 기능 지표 감소세가 멈추거나 느려지는 경향이 나타난 것이다.

헬릭스미스는 VM202 관련, 상업화에 필요한 대규모 생산시설은 구축한 바 있다. 지난달 28일 회사는 미국 자회사 제노피스 및 미국 바이오위탁생산(CMO)기업을 통해 VM202) 상업화에 필요한 대규모 생산 시설을 구축했다.

VM202는 간세포성장인자(HGF) 유전자를 플라스미드에 끼워 넣어 주사로 주입하는 유전자치료제다. 두 종의 HGF를 체내에 형성해 항염증작용과 신경섬유 복원, 모세혈관 재건 등의 작용을 유도한다. 통증성 당뇨병성 신경병증과 루게릭병, 샤르코마리투스병, 당뇨병성 허혈성 족부궤양 등 6개 질환에 대해 임상시험이 진행 중이다. 이 가운데 통증성 당뇨병성 신경병증과 허혈성 족부궤양은 현재 미국에서 임상3상이 진행되고 있다.