"소아백혈병 보름만에 치료"…'건보 적용' 킴리아 첫 사례

#. 2022년 4월 꿈의 항암제 킴리아가 한국의 건강보험에 등재됐다. 킴리아는 미국 기준 5억원에 이르는 주사제로 1번만 투여하면 혈액암 환자의 53%가 완치돼 꿈의 항암제로 불린다. 지난 11일 국내서도 킴리아를 투여한 여덟살 정모군이 보름만에 완전관해에 도달했다는 소식이 전해졌다.
11일 가톨릭대학교 서울성모병원에 따르면 혈액병원 소아혈액종양센터가 필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병 환아에게 CAR-T(카티) 치료제 킴리아를 투약해 치료에 성공했다. 지난 4월 킴리아의 건강보험 적용 이후 투여·완치된 첫 사례다.

정군은 2019년 10월 필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병을 진단 받아 항암치료 중 2020년 3월 형제로부터 조혈모세포 이식을 받았다. 혈액 검사에서 백혈병 세포가 제거된 상태인 완전관해를 진단 받고 퇴원해 일생 생활로 돌아갔다. 하지만 지난 4월18일 같은 질환이 재발했다.


급성 림프모구 백혈병은 모든 연령에서 발생하지만 소아에게 가장 일반적인 암으로 15세 미만의 소아 백혈병의 75%를 차지한다. 정군과 같이 필라델피아 염색체에 양성 반응을 보이고 조혈모세포이식 치료까지 받았으나 재발한 사례는 고위험군이다.

이식 치료까지 받고 재발된 상황에서 의료진이 고심 끝에 한 선택은 킴리아다. 다행히 킴리아는 건강보험도 등재된 상황이라 3억6000만원(한국기준)에 달하는 약값 부담도 크게 덜어낸 상태였다. 지난 5월10일 의료진은 환아의 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 맞춤형 치료 세포를 장착한 킴리아를 제조했다.

킴리아는 백혈구성분채집술이라고 하는 혈액 여과 과정을 통해 환자의 정맥에서 채취한 T세포를 사용해 제조한다. 채취된 T 세포는 노바티스 제조 시설로 운반돼 특이 항원을 발현하는 암 세포를 인식하고 공격할 수 있도록 유전적으로 재프로그래밍 한 CAR-T 세포는 의료기관에서 환자에게 주입한다. 즉 유전적 재구성으로 만든 신개념 치료제다.


이후 제조된 킴리아를 6월14일 정군에게 투여했다. 입원 치료로 환아의 건강 상태를 주시하던 중 마침내 상태가 안정돼 시행한 골수검사에서 완전관해를 확인했다. 이날은 7월1일로 불과 보름만에 재발된 필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병이 완치된 것이다. 킴리아가 왜 꿈의 항암제라고 불리는 지 알 수 있는 대목이다.
킴리아의 효능은 기존 치료제와 비교해 압도적이다. 미국혈액학회(ASH)에 공개된 킴리아의 리얼월드데이터에 따르면 급성림프구성백혈병(중간값 6개월 분석 결과) 환자 195명의 소아 및 성인 환자에 킴리아를 투여한 뒤 3개월이 지나자 완전관해(CR)에 도달한 비율이 85%까지 높였다. 완전관해는 암이 없어짐을 의미하는 완치를 뜻한다. 미만성거대B세포림프종(중간값 4.5개월 분석 결과) 전체 116명의 성인 환자 실제 치료 결과에서 반응률(ORR)은 58%에 달했으며 전체 중 40%가 CR에 도달했다.
정군의 어머니는 "힘든 치료 기간을 씩씩하게 이겨 낸 아이에게 고맙고 앞으로 재발없이 건강하게 완치돼 백혈병을 앓고 있는 다른 친구들에게도 희망이 되었으면 좋겠다"며 "올해는 초등학교 교육을 온라인으로 받고 있지만 내년에는 학교에 갈 수 있기를 소망한다"고 말했다.

주치의인 김성구 임상조교수는 "소아백혈병은 소아암 중 가장 비율이 높은 질환으로 환아가 진단 받으면 항암치료와 조혈모세포이식 까지 받으며 오랜 기간 병마와 싸우는데 이번 성공으로 기존 치료법으로도 건강을 되찾기 어려웠던 많은 환아들에게 새 희망이 되기를 바란다"고 전했다.