헬릭스미스 “임상발표 연기는 '약물혼용' 때문… 2022년까지 임상 마무리”

김선영 헬릭스미스 대표가 여의도에서 미국임상3상 결과 발표를 미룬 이유에 대해 설명하고 있다./사진=한아름 기자

헬릭스미스(구 바이로메드)가 당뇨병성신경병증 유전자치료제 ‘엔젠시스’(VM202-DPN)의 미국 임상3상 결과 발표를 미룬다. 일부 환자에서 위약과 약물혼용 가능성이 발견됐기 때문이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 23일 서울 영등포구 여의도에서 긴급 기자간담회를 통해 “DPN 임상3상 일부 환자에서 위약과 약물 혼용 가능성이 발견됐다”며 “현재의 데이터만으로는 혼용 피험자에 대한 정확한 확인이 불가능해 별도 조사가 필요한 상황”이라고 밝혔다. 이어 “11월에 제출할 최종보고서와 12월로 예상되는 임상3상 종료 미팅에서 이를 상세하게 미국 식품의약국(FDA) 측에 보고할 예정”이라고 덧붙였다.


김 대표는 “피험약 혼용 가능성으로 플라시보와 엔젠시스의 효과가 크게 왜곡돼 명확한 결론 도출이 불가능하게 됐다”고 말했다. 예를 들어 모든 피험자를 분석 대상으로 하는 ITT(Intent-to-treat) 군에서 1차 평가지표인 3개월 통증감소 효과의 차이는 위약과 대비 통계적으로 유의미하지 않게 나왔지만 오류 가능성이 높은 환자들을 제외한 분석에서는 통계적으로 유의미한 통증 효과가 있었다는 설명이다.

김 대표는 안정성 의혹에 대해서도 선을 그었다.  김 대표는 “임상 피험자 전원에 걸쳐 이상반응 빈도가 매우 낮게 나왔고, 약물과 관련됐다고 판단한 중대한 이상반응(SAE)은 없었다”며 “주사부위 반응도 1건을 제외하고는 모두 경미한 사례였다”고 밝혔다. 그러면서 “위약과 엔젠시스군 간의 피험약 혼용 가능성과 상관없이 엔젠시스의 안전성이 재차 입증됐다”고 말했다.


당초 헬릭스미스는 이달말 임상3상 결과 발표를 예정했으나 재차 연기됐다. 현재 후속 시험을 준비하고 있다. 기존보다 규모는 2~3배 작지만 2~3개의 시험을 진행해 보다 정밀하고 효율적으로 관리하는 방안 등을 마련 중이다. 향후 6개월 내 시작해 2021년 말~2022년 1/4분기 사이에 시험을 모두 완료하는 것을 목표로 하고 있다.