./사진=장동규 기자
./사진=장동규 기자
신약 임상시험 결론 도출에 실패한 헬릭스미스가 '엔젠시스'(VM202) 안전성·약효 논란에 선을 그으며 임상3상 시험 진행에 철저히 준비해 성공하겠다고 포부를 밝혔다.

김선영 헬릭스미스 대표는 26일 오전 서울 중구 프레스센터에서 열린 기자간담회를 통해 당뇨병성 신경병증 치료제(DPN) 엔젠시스 약물 혼용으로 인한 임상 3상 실패 사태 수습에 나섰다.


김선영 대표는 "일정이 10~15개월 미뤄졌을 뿐 시판허가를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다"며 “기존의 당뇨병성 신경병증 치료제 외에도 루게릭병과 샤르코-마리-투스병 같은 희귀질환 임상을 진행해 조기에 희귀의약품 지정을 신청할 것”이라고 말했다.

헬릭스미스는 DPN과 똑같은 비중으로 루게릭병, 샤르코-마리-투스병과 같은 희귀질환 임상에 집중, 생물학적 제제 허가승인(BLA)을 조기 획득하겠다는 목표다. 엔젠시스의 희귀의약품 신청 예상 시기는 2022년 2월 경이다. 이를 토대로 유리한 약가를 받는 전화위복의 기회로 만들 것이라는 게 김 대표의 각오다.

한편 김 대표는 임상 혼용 문제와 관련 아쉬움을 나타냈다. 김 대표는 “임상환자 438명을 대상으로 분석한 결과 3개월, 6개월 시점에서 통계적으로 유의미한 결과가 나왔다”며 “문제가 없었다면 성공했을 임상이어서 아쉬움이 컸다”고 덧붙였다. 이어 그는 “약을 만들고 옮겨지는 과정에서 실수로 의심되는 부분이 여러 군데가 있다”며 “정밀조사가 시작됐고 어떤 실수가 있었는지 몇주 이내 밝혀질 것”이라고 전했다.


김 대표에 의하면 원료의약품을 생산하는 영국 공장, 미국 캘리포니아에 임상시험을 위해 의약품을 전문적으로 보관하는 기관, 임상시험이 진행되는 병원 등 여러 곳에서 실수가 발생한 것으로 추정하고 있다. 현재 정밀 조사가 진행 중이다.

김 대표는 "임상3상에 기대를 많이 하셨을텐데, 원통한 심정을 가진 주주들께 다시 한 번 송구하다는 말씀드린다"며 "그러나 엔젠시스의 이번 임상은 약물 혼용 문제를 제외하면 약효와 안전성이 입증됐으므로 자체적으로 '미완의 성공'으로 평가한다. DPN 후속 임상 3상을 철저하게 준비해 성공하겠다"고 말했다.