한미약품이 기술수출한 신약후보물질의 중간 결과가 동시에 나오며 업계의 관심이 쏠리고 있다./사진=이미지투데이
한미약품이 기술수출한 신약후보물질의 중간 결과가 동시에 나오며 업계의 관심이 쏠리고 있다./사진=이미지투데이
한미약품이 기술수출한 신약후보물질의 중간 결과가 26일(현지시간) 발표되며 업계의 관심을 끌고 있다. 항암신약 '포지오티닙'의 경우 진행 중인 임상 7개 중 1개가 유효성 입증에 실패한 반면, 호중구감소증 치료제 '롤론티스'는 FDA 허가를 위한 1차 관문을 통과했다.

◆임상 7개중 1개 실패… 다른 적응증은 진행 중

한미약품 파트너사 스펙트럼은 포지오티닙의 첫 번째 환자군 코호트1(Exon20 삽입 변이 비소세포폐암) 임상에서 14.8%의 객관적 반응률(ORR)이 확인돼, 1차 평가변수 목표인 17%를 충족하지 못했다고 밝혔다.


이번 임상은 115명의 Exon20 비소세포폐암 환자를 대상으로 진행됐다. 부분 반응(PR) 17명(14.8%), 반응지속기간 7.4개월 등 데이터가 확인됐다. 또 환자의 68.7%(79명)에서 질병조절률(DCR)이 나타났다. 이는 다수의 환자들에게서 치료 반응이 있었다는 것을 의미한다.

스펙트럼은 1차 평가변수 목표에는 도달하지 못했으나 일부 긍정적인 결과를 확인한 만큼 현재 진행 중인 나머지 6개 코호트 임상에 집중한다는 계획이다.


조 터전(Joe Turgeon) 스펙트럼 사장은 "2020년 공개될 코호트2와 코호트3의 결과를 기대하고 있으며, 2020년 1분기 내 전반적인 프로그램 전략 업데이트를 제공할 예정"이라고 설명했다.

프랑수아 레벨(Francois Lebel) CMO(최고의학책임자)는 "첫번째 코호트에서 다른 평가변수들을 통해 명백한 포지오티닙의 활성도를 확인했다"며 "현재 전반적인 분석 검토를 진행하고 있으며, 향후 학회를 통해 이 내용들을 발표할 계획"이라고 말했다.

◆롤론티스, 미국 FDA 심사 개시

포지오티닙의 비소세포폐암 분야 임상이 실패한 반면, 롤론티스의 임상은 순항하고 있는 것으로 드러났다. FDA는 오는 2020년 10월 24일까지 롤론티스의 품목 승인 여부를 결정한다.


한미약품 파트너사인 스펙트럼은 미국 식품의약국(FDA)이 항암화학요법으로 인한 호중구감소증 치료제인 롤론티스의 BLA(생물의약품 시판허가 신청) 검토를 수락했다고 밝혔다.

스펙트럼은 당초 지난 1월 롤론티스의 BLA를 신청했다가 지난 3월 서류 보완을 이유로 자진철회 했으며, 지난 10월 보완을 끝내고 BLA를 재신청한 바 있다. FDA는 60일간 사전검토를 통해 롤론티스의 본심사 개시를 결정했다.


BLA 검토 기한은 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act, 전문의약품 허가 신청자 비용 부담법)에 따라 2020년 10월 24일까지다.

스펙트럼은 롤론티스가 이번 FDA 본심사 개시에 따라 상용화를 위한 준비에 본격 착수한다는 계획이다. 조 터전 스펙트럼 사장은 "롤론티스의 BLA가 승인되면 15년만에 출시된 최초의 G-CSF 신약이 될 것"이라며 "우리는 롤론티스의 가능성을 확신하며, 향후 수십억 달러 규모 시장에서 경쟁력 있는 약물이 될 것"이라고 강조했다.

이번 BLA는 2건의 대규모 임상 3상(ADVANCE, RECOVER) 데이터를 토대로 제출됐다. 이 두 임상에서 스펙트럼은 골수억제성 항암화학요법으로 호중구감소증이 발생한 초기 유방암 환자 643명을 대상으로 롤론티스의 안전성과 약효를 확인했다.

사전 설정 가설인 롤론티스의 페그필그라스팀 대비 DSN(Duration of Severe Neutropenia, 중증 호중구감소증 발현 기간)의 비열등성 및 페그필그라스팀과 유사한 안전성 프로파일을 입증했다. 또 총 네 번의 치료 cycle 모두에서 페그필그라스팀 대비 DSN 비열등성을 입증했다.

호중구감소증 치료제 시장은 미국에서만 4조원대 규모를 형성하고 있으며, 현재 암젠의 뉴라스타가 이 시장을 오랜기간 독점해 왔다. 신약으로서는 롤론티스가 15년만의 최초 허가다.

한미약품 관계자는 “랩스커버리가 적용된 한미의 바이오신약들 중 첫번째로 상용화를 위한 본궤도에 오르게 됐다는 의미가 있다”면서 “파트너사와의 긴밀한 협력을 토대로 롤론티스가 글로벌 시장에서 성공한 신약으로 자리매김할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.