'중추신경 치료제 개발' 로슈, 3조5천억에 세이프 RNA 편집기술 도입

(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 다국적제약사 로슈(Roche)가 미국 세이프테라퓨틱스(Shape Therapeutics)와 중추신경계(CNS) 질환 유전자 치료제 개발을 위해 협력한다.

미국 바이오센추리는 25일(현지시간) 로슈가 새로운 CNS 질환 유전자 치료제 개발을 위해 세이프의 RNA(리보핵산) 표적 플랫폼을 도입하며 30억달러(약 3조5058억원) 규모 계약을 체결했다고 보도했다.


바이오센추리에 따르면 양사는 세이프의 'RNAfix' 플랫폼 기술 및 아데노부속바이러스(AAV) 캡시드 기술을 활용해 알츠하이머, 파킨슨 및 기타 희귀질환을 적응증으로 한 유전자치료제 개발을 위해 다중표적 개발협력 및 라이선스 계약을 체결했다. 세이프사의 RNAfix 기술은 RNA의 아데노신을 이노신으로 치환할 수 있는 편집기술이다.

계약에 따라 세이프는 로슈로부터 비공개 계약금을 선지급 받았으며 개발 단계에 따른 마일스톤으로 30억달러 및 상용화시 경상로열티를 받게된다. 세이프가 후보물질 탐색 및 전임상을 진행하면 이후 로슈가 임상개발 및 전 세계 상용화를 담당한다.


세이프테라퓨틱스는 이번 계약에 앞서 지난 7월 1억2000만달러(약 1401억원) 규모의 두번째 대규모 투자(시리즈B)를 유치했었다.

바이오센추리는 이번 거래와 관련해 로슈가 전통적으로 강세를 보였던 항암제에 이어 CNS 질환 파이프라인을 차별화하기 위한 노력으로 유전자치료제에 지속적인 관심을 나타내고 있다고 분석했다.


로슈는 지난 2019년 48억달러(약 5조6064억원)에 유전자치료제 전문 개발사 스파크테라퓨틱스를 인수하는 등 유전자치료제 분야에 대규모 투자를 하고 있다.

스파크는 실명, 혈우병, 리소좀축적질환 등 희귀질환 분야 유전자치료제 개발에 특화된 기업이다. 2017년 말 미국식품의약국(FDA) 허가를 받은 유전성 망막질환 유전자치료제 '럭스터나(성분 보레티젠 네파보벡-rzyl)'를 개발했다.


로슈는 이어 아라키스테라퓨틱스(Arrakis Therapeutics)와 RNA 표적 저분자 개발 협력을, AAV 캡시드 기술을 보유한 다이노테라퓨틱스(Dyno Therapeutics)와 CNS 및 간질환 치료제 개발을 위해 18억달러(약 2조1009억원) 규모 개발 협약을 체결했다.



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