녹십자, 산필리포증후군 치료제 미국 희귀소아질환약 지정

GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 신약후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀소아질환의약품 지정'(RPDD)을 받았다고 18일 밝혔다.


산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망한다.

양사는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제를 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 의약품품질관리 기준(GMP) 시설에서 약물을 생산하고 노벨파마가 비임상 연구를 진행하고 있다.


RPDD로 지정 받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처를 신청할 수 있다. 최근 사례에 따르면 이 바우처는 약 1억200만달러(1248억원)의 가치를 인정받은 바 있다.

GC녹십자 관계자는 "그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 말했다.