헬릭스미스, 새 유전자 치료제 루게릭병 동물시험 국제학술지 소개

헬릭스미스가 새 유전자 치료제 후보물질 NM301의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 동물시험 결과를 국제학술지 네이처의 자매지인 진 테라피에 발표했다고 27일 밝혔다.


NM301은 간세포 성장인자(HGF)의 2가지 이형체를 동시에 발현할 수 있는 재조합 AAV(아데노 부속 바이러스) 유전자치료제다. 연구진은 이번 연구에서 척수강(척수가 지나는 통로)에 NM301을 투여했는데 생체 내 발현율이 높았고 운동뉴런의 퇴행을 지연하는 것을 확인했다.

NM301 투여군에서 살아있는 운동뉴런의 개수가 대조군 대비 더 많았고 성상세포(혈액 내 이물질이 뇌의 실질로 들어가지 못하게 막는 뇌혈관장벽을 형성하는 세포)와 미세아교세포(뇌 항상성 및 병원체 등에 대한 숙주 방어에 밀접하게 관여하는 뇌와 척추에 분포한 면역세포)의 활성화가 크게 감소했다는 것이다.


헬릭스미스 관계자는 "NM301 투여가 ALS질환에서 나타나는 주요 조직병리학적 특징을 모두 개선할 수 있음을 의미한다"며 "HGF를 발현하는 재조합AAV가 생존율과 운동기능을 감소시킬 수 있다는 결과와 함께 ALS를 근본적으로 치료할 수 있는 가능성이 높다는 것을 의미한다"고 설명했다.

유승신 헬릭스미스 대표이사는 "이번에 NM301이 운동신경에 직접 작용한다는 것을 관찰해 ALS를 근본적으로 치료할 가능성이 높다"며 "2025년에 임상 시험에 진입하는 것이 목표다"고 말했다.