젬백스앤카엘 "식약처, 진행성 핵상마비 임상 2a상 승인"

젬백스앤카엘이 지난 6일 식품의약품안전처(식약처)로부터 진행성 핵상마비(PSP) 신약후보 물질 GV1001의 국내 임상 2a상 시험계획(IND)을 승인받았다고 7일 밝혔다. 임상 2a상 시험은 서울대병원, 분당서울대병원, 삼성서울병원, 경희대병원, 보라매병원에서 진행된다.


PSP는 신경퇴행성 질환 중 하나로 진행성으로 뇌피질과 피질하 조직의 신경섬유 변성을 초래하는 진행성 파킨슨 증후군을 말한다. 진행성 핵상신경마비의 원인은 밝혀지지 않았으며 치료제는 아직 없다. 세계적으로 환자는 26만명 정도 있으며 미국에만 2만명가량 있는 것으로 추산된다. 주요 증상으로 보행장애, 자세불안정성, 인지저하, 안구운동장애, 수면 장애 등이 나타난다. 환자들은 목 근육이 경직돼 아래를 내려다보는 것이 어렵고 잘 넘어진다.

젬백스앤카엘은 PSP 환자에서 뇌 신경세포에 염증이 생기고 신경세포 사멸이 나타나는 등 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사해 GV1001이 PSP 치료제가 될 수 있을 것으로 기대하고 있다. 젬백스앤카엘은 2022년 1월 식약처로부터 GV1001의 알츠하이머병 치료제 임상 3상 시험계획을 승인받았다.


젬백스앤카엘에 따르면 인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 약물인 GV1001은 항노화, 항산화, 항염증 등 다중기전을 보여 특히 신경퇴행성 질환에서 뇌의 면역환경을 개선하고 염증을 줄일 수 있다는 기대를 받는다.

이번 임상시험의 연구책임자인 이지영 서울의대 신경과 교수는 "PSP 환자 대상 국내 최초 단계의 임상시험으로 초기 임상 2상 시험의 목적인 GV1001의 안전성과 개발가능성을 확인하는 데 충실할 것이다"고 말했다.


젬백스앤카엘 관계자는 "신경퇴행성 질환 치료제 시장의 선두주자로 나서기 위해 알츠하이머병과 PSP를 포함한 신경퇴행성 질환 전반으로 GV1001의 적용 영역을 확장할 계획이다"고 말했다.