GC녹십자가 희귀의약품 사업 강화에 나서면서 미국과 유럽을 중심으로 총 3건의 희귀의약품·희귀소아질환의약품 지정을 받았다. 사진은 기사와 직접적인 관련 없음. /사진=이미지투데이
GC녹십자가 희귀의약품 사업 강화에 나서면서 미국과 유럽을 중심으로 총 3건의 희귀의약품·희귀소아질환의약품 지정을 받았다. 사진은 기사와 직접적인 관련 없음. /사진=이미지투데이


GC녹십자가 미래성장동력으로 희귀의약품 사업 강화에 나선 가운데 산필리포증후군 치료제가 유럽으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.


GC녹십자는 20일 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실 내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받았다고 밝혔다.

해당 치료제는 지난해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)과 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 이번 유럽 승인이 추가되면서 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품·희귀소아질환의약품 지정받았다.


산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 높다.

MPS IIIA 환자들의 뇌 병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 2020년부터 환자의 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 ICV하는 방식의 ERT를 공동개발하고 있다. 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는 데 성공했고 국내 외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.


양사는 GC녹십자의 독자적인 재조합 단백질 생산 기술을 기반으로 GMP 시설에서 약물을 생산하여 향후 공동으로 임상연구를 진행할 예정이다.

GC녹십자 관계자는 "미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것이다"라고 말했다.