유한양행 YH35995가 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받았다. 유한양행 중앙연구소. /사진=유한양행 제공
유한양행 YH35995가 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받았다. 유한양행 중앙연구소. /사진=유한양행 제공


유한양행이 고셔병 치료용 신약으로 개발하고 있는 YH35995 임상 1상 절차를 순조롭게 진행하고 있다. 전임상 개발에 몰두한 끝에 임상 개발 단계로 진입했다.


유한양행은 YH35995의 임상 1상 IND를 식품의약품안전처로부터 지난달 28일자로 승인받았다고 1일 밝혔다. YH35995는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. 기질감소치료법에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중이다.

전임상 시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성을 확인했다. 혈액뇌장벽(BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제보다 뇌에서 GL1 수치를 오래 억제하는 특징을 나타냈다. 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3병 고셔병 환자들에게 임상적 유익성을 제공할 것으로 관측된다.


고셔병은 유전적 돌연변이 영향으로 특정 효소 결핍으로 생기는 리소좀 축적질환(LSD)의 한 종류다. 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸쳐 증상이 나타나는 희귀질환이다. 1형은 신경 증상이 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향 및 종양 발생 위험도가 증가하는 형태다. 2형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경 증상이 급성 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타난다.

이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음 투여하는 임상 1상 시험이다. 건강한 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가한다.


김열홍 유한양행 연구·개발(R&D) 총괄 사장은 "YH35995는 선도물질 도출·최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다"며 "곧 시험대상자 모집을 시작할 예정"이라고 말했다.