GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 '국내 희귀의약품' 지정

GC녹십자의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

GC녹십자는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여해 중추신경 증상을 개선하는 헌터라제 ICV가 식약처로부터 희귀의약품으로 됐다고 5일 밝혔다.


헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌다.

GC녹십자는 2021년 일본에서 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 '헌터라제 ICV'의 품목허가를 획득한 데 이어 지난해 11월 러시아에서도 품목허가를 획득한 바 있다. 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행되고 있다.


이재우 GC녹십자 개발본부장은 "헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.