'1회 26억' 졸겐스마 안전성 도마… 급성 간 부전 2명 사망

스위스 제약사 노바티스의 유전자 치료제 졸겐스마의 안전성에 의문이 제기됐다. 졸겐스마는 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 1회 투여에 26억원이 넘는 유전자 치료제다.
17일 유럽의약품청(EMA)에 따르면 졸겐스마 투약 이후 발생한 급성 간 부전에 따른 사망 사고가 보고됨에 따라 의사들에게 이와 관련한 자료가 배포될 예정이다. 2022년 8월 러시아와 카자흐스탄에서 졸겐스마를 투여한 어린이 환자 2명이 급성 간 부전으로 사망했다.

EMA 산하 안전성관리위원회(PRAC)는 간기능 부전의 치명적인 사례를 의료 전문가에게 알리고 간 손상이 의심되는 사례를 평가한 뒤 코르티코스테로이드 치료법에 대해 조언해야 한다고 설명했다. 지난해 8월 사망한 환자들도 간 부전이 발생한 이후 코르티코스테로이드 치료를 받은 것으로 알려졌다.


미국 식품의약국(FDA)에 따르면 2019년 FDA 승인 이후 졸겐스마를 투여받은 환자 500명 중 약 3분의 1에서 심각한 간 부전을 포함해 간 관련 이상반응이 나타났다.

간 부전은 졸겐스마의 주요 부작용 중 하나다. 졸겐스마를 투여하면 급성의 간 손상, 간 부전 및 아미노전이효소 증가가 발생할 수 있으며 기존에 간 손상이 있는 환자의 경우 급성의 심각한 간 손상 위험이 더 커질 수 있다.

졸겐스마의 미국 가격은 210만달러(26억원·원/달러 환율 17일 기준)다. 국내에서는 2022년 8월부터 건강보험 급여가 적용돼 환자는 최대 598만원을 부담하면 된다.