29일 업계에 따르면 바이오오케스트라의 BDDS를 도입한 글로벌 제약사는 핵산(RNA) 기반 퇴행성 뇌질환 신약 후보물질 개발을 추진한다. 이번 계약으로 글로벌 제약사는 최초 타깃 신약후보 물질 이외에도 다양한 신약후보 물질로 연구범위를 확장할 수 있는 옵션 행사권리를 갖는다.
바이오오케스트라의 BDDS는 ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드)와 같은 유전자 치료물질들이 BBB(혈액 뇌 장벽)를 효율적으로 통과해 뉴런, 성상세포, 미세아교세포 등의 뇌세포 안까지 안정적으로 전달될 수 있게 해 주는 플랫폼 기술이다.
바이오오케스트라는 BDDS를 활용해 다형성 교모세포종, 루이소체 치매, 제3형 척수소뇌성 실조증, 전두측두엽 치매와 진행성 핵상마비 등 퇴행성 뇌질환·중추신경계 희귀질환 치료제를 연구개발하고 있다.
비임상 단계의 알츠하이머병 치료제 후보물질 BMD-001이 대표적 신약후보 물질이다. 퇴행성 뇌질환에서 과발현된 특정 마이크로RNA(microRNA)를 표적하고 알츠하이머병을 유발하는 단백질로 알려진 아밀로이드와 타우의 축적을 막는 방식으로 작용한다.
류진협 바이오오케스트라 대표는 "글로벌 제약사와 파트너십을 체결하게 돼 기대가 크다"며 "파트너사와 함께 환자들의 삶에 큰 변화를 줄 수 있는 신약 개발을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
루이스 오데아 바이오오케스트라 최고의학책임자는 "정맥주사(IV)제형으로 약물을 전달하는 바이오오케스트라의 BDDSTM 플랫폼은 핵산 기반 치료제 개발 어려움을 해결해 많은 질환을 치료할 수 있는 잠재력을 갖고 있다"고 전했다.
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