美 FDA, GC녹십자 산필리포증후군 치료제 패스트트랙 지정

GC녹십자가 개발 중인 산필리포증후군 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받으면서 개발에 속도가 붙을 전망이다.
GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'가 FDA로부터 패스트트랙으로 지정을 받았다고 10일 밝혔다.

지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어 이번에 패스트트랙 지정을 받은 것이다.


산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발한다. 환자는 대부분 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.

주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난해 FDA에서 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐고 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.


GC녹십자는 현재 GC1130A의 안전성·내약성 등을 평가하기 위해 한국·미국·일본 등에서 임상을 준비하고 있다.

GC녹십자 관계자는 "현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정되어 기쁘다"며 "이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했다.

FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위한 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상·허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 지원을 받게 된다.