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셀리버리는 6일 오전 서울 여의도 콘래드호텔에서 간담회를 열고 다케다와의 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료제 'CP-FXN' 공동개발 진행상황을 발표했다.
조대웅 셀리버리 대표는 "현재 계약의 마지막 단계인 마일스톤 3단계를 진행하고 있다"며 "이번 프로젝트가 성공적으로 마칠 경우 1조원 이상의 라이센스 아웃이 가능할 것"이라고 전망했다.
셀리버리는 2017년 10월 다케다와 첫 미팅을 가졌다. 다케다는 뇌 신경분야 치료제 개발에 사용할 혈뇌장벽(BBB) 투과성 플랫폼 기술을 찾고있었던 상황이다.
다케다는 신경운동질환인 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료제 개발에 셀리버리의 자체개발 플랫폼인 '약리물질 생체 내 전송기술'(TSDT) 사용을 제안했다. 프리드리히 운동실조증은 신경계 손상으로 인해 운동장애가 발생하는 유전질환을 말한다.
다케다는 셀리버리 TSDT 플랫폼 도입을 위해 2018년 8월 공동개발 계약을 체결하고 본격적으로 개발에 나섰다. 계약 내용에는 프리드리히 운동실조증 치료제 CP-FXN 개발 및 L/O 등이 담겼다.
다케다와 셀리버리는 총 3차례에 걸처 CP-FXN의 공동연구를 진행했다. 그 결과 ▲1단계 구조 및 세포투과성 검증 ▲2단계 조직투과성 및 생물학적 효능평가 등을 성공적으로 끝마쳤다. 남은건 다케다가 진행중인 3단계 동물에서 효능평가다.
셀리버리는 CP-FXN의 동물 효능 평가가 오는 3분기 완료 될 것으로 바라봤다. 또 일본내 코로나19로 실험 스케줄이 연기될 가능성은 없다고 일축했다. 조 대표는 "다케다는 현재 외부 CRO를 통해 동물효력 시험을 진행하고 있다"며 "일본의 국가비상사태 선포는 영향이 없다"고 밝혔다.
셀리버리는 공동 개발중인 CP-FXN의 가치 산정을 다케다와 Stridebio의 계약을 근거로 들어 설명했다. 셀리버리에 따르면 Stridebio는 유전자 치료법인 AAV 플랫폼을 라이센스 아웃 당시 계약금 365억원, 총액 8268억원으로 책정했다.
조 대표는 "유전자 치료법은 시스템상 전달과정이 제한적이기 때문에 자사 플랫폼 TSDT가 우위에 있다고 믿는다"며 "CP-FXN 프로젝트가 성공적으로 마무리 될 경우 1조원 이상의 가치로 라이센스 아웃이 가능할 것"이라고 밝혔다.
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지용준 기자
안녕하세요. 산업2부 제약바이오팀 지용준기자입니다.