크리스탈지노믹스, '췌장암 1차 치료제' 신속심사 지정 신청

크리스탈지노믹스는 자사 신약후보물질 '아이발티노스타트' 관련, 췌장암 적응증을 신속심사제도 대상으로 지정해달라는 신청서를 지난 28일 식품의약품안전처에 제출했다. 이번에 새롭게 시행되는 '신속심사제도'를 통해 아이발티노스타트를 췌장암 1차 치료제로 조건부 신약 허가를 받기 위한 행보로 보여진다.

크리스탈지노믹스에 따르면 첨단재생바이오법 시행으로 심사기간이 크게 단축될 것이라는 전망이다. 기존에는 조건부허가에 각각 다른 부서가 심사했지만 첨생법으로 새롭게 신속심사제도로 가속화되기 때문.


회사가 신속한 조건부허가를 기대하는 이유는 앞서 발표한 임상결과가 고무적이기 때문이다.

지난달 유럽종양학회 소화기암 국제회의(ESMO WGI)에 발표된 췌장암 대상 아이발티노스타트·젬시타빈·얼로티닙 3제 병용요법의 1·2상 임상시험 결과에 따르면 기존 치료요법을 뛰어넘는 질병통제율(DCR) 93.8%, 객관적반응률(ORR) 25%, 전체생존기간 중간값(mOS) 8.7개월로 목표 달성에 성공했다.


이번 결과는 6주기 투여를 모두 마치지 않고 임상에서 이탈한 8명을 포함(ITT)한 수치다. 이 8명을 제외하면 전체생존기간 중간값은 8.7개월에서 12.5개월로 증가한다.

한편, 첨단재생바이오법은 살아있는 세포를 배양하거나 편집해 만드는 바이오의약품을 보다 체계적으로 관리하고 혁신적인 의약품 개발을 지원하기 위해 만들어진 법안이다. 세포치료·유전자치료·조직공학치료 등이 해당된다. 아이발티노스타트의 경우, 유전자치료제에 속한다.


신속심사 대상은 ▲대체치료제가 없는 중대한 질환 ▲희귀질환관리법에 따른 희귀질환 ▲대유행 감염병 예방·치료 등을 목적으로 한 첨단바이오의약품이다. 초기 임상시험 결과 또는 과정에서 안전성·유효성이 확보됨을 확인할 자료를 제시하는 경우, 추후 임상시험 자료를 제출하는 것을 조건으로 허가하게 된다.

크리스탈지노믹스 관계자는 "췌장암의 발생 원인은 명확하게 밝혀진 바가 없으며, 증상도 초기에는 거의 나타나지 않아 뒤늦게 발견되는 경우가 많다. 수술 후에도 재발율이 높아 생존율이 극히 낮은 암으로 알려져 있는 중대한 질환"이라며 "아이발티노스타트의 핵심 차별점은 약물이 잘 듣지 않는(내성) 주요 원인으로 꼽히는 종양미세환경을 조절해 면역반응을 개선시키는 작용이 탁월하다"고 설명했다.