테고사이언스 세포치료제 임상 2b/3상 신청, 통계적 유의성은?

테고사이언스가 회전근개 부분층 파열을 치료하는 세포치료제 후보물질 TPX-115의 유효성을 확인하기 위해 국내 임상 2b/3상 시험을 추진한다.


테고사이언스는 29일 식품의약품안전처에 TPX-115의 임상 2b/3상 시험계획(IND)을 제출했다고 밝혔다. 앞서 지난 28일 TPX-115의 국내 임상 1/2상 시험결과를 공개했다.

테고사이언스에 따르면 이번 임상 1상 시험에서 TPX-115 저용량, 중간용량, 고용량 모두에서 약물 투여에 따른 이상반응은 나타나지 않았다. 유효성과 관련해서는 임상 1상 시험에 참여한 대상자 수가 9명으로 적어 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 임상 2상 시험은 환자 39명에 저용량의 TPX-115와 위약을 투여하는 방식으로 진행했는데 임상 시험에 참여한 환자의 증상은 대체로 호전됐지만 통계적 유의성을 확인하지는 못했다고 설명했다. 통상 p값(유의확률)이 0.05 미만이면 통계적 유의성이 있다는 판단을 내릴 수 있는데 이번 TPX-115의 임상 2상 시험의 p값은 0.3569로 나타났다.


테고사이언스는 2020년 3월25일 식약처로부터 TPX-115의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 임상 1/2상 시험계획을 승인받았다. 2020년 9월23일부터 지난 2월17일까지 임상 1/2상 시험을 진행했다.

임상 1/2상 시험에서 TPX-115의 안전성을 확인했지만 통계적 유의성을 확보하지 못했다는 결과가 나오자 이날 테고사이언스 주가는 장중 한때 전날(28일)보다 3800원(23.5%) 급락하는 등 약세를 보이고 있다. 임상 시험 실패에 관한 불안감 때문으로 분석된다.


테고사이언스 관계자는 "임상 1/2상 시험에서 당초 목표한 대로 안전성과 유효성을 확인했다"면서 "통계적 유의성까지 나오지 못한 것은 아쉽지만 임상 1/2상 시험을 진행한 임상시험 담당자(PI)가 TPX-115을 저용량투여하는 것보다 중·고용량을 투여하는 것이 더 효과적이라고 판단해 임상 2b/3상 시험은 중·고용량을 투여하는 방식으로 진행할 것이다"고 말했다.

테고사이언스는 TPX-115의 이번 임상 1/2상 시험 결과를 미국에 임상 2상 시험계획을 신청하는 데 유효용량을 선정하는 근거자료로도 활용할 방침이다. 그동안 FDA와 사전 임상시험계획(Pre-IND) 미팅을 통해 국내 임상 1/2상 중간 경과를 놓고 꾸준히 논의했고 임상 2상 신청에 관해 긍정적 답변을 얻은 만큼 앞으로 신청할 임상 2상 시험계획이 승인될 가능성이 높다고 보고 있다.