동아ST, UMass와 바이러스 활용 유전자치료제 공동연구

동아에스티가 매사추세츠 주립대학교 의과대학(UMass)과 유전자치료제 개발을 위해 공동연구에 돌입한다.

동아에스티는 UMass와 만성 염증성질환을 타깃으로 하는 아데노부속바이러스(AAV) 매개 유전자치료제 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다고 3일 밝혔다.


AAV는 바이러스에서 착안해 개발 중인 유전자 치료법 중 한 가지다. 바이러스는 숙주의 면역 체계를 회피하면서 특정 세포에 핵산을 전달한다. AAV는 이 같은 특징을 역이용해 유전자 전달 효율성은 그대로 둔 채 감염 기능을 제거한 바이러스 벡터다. 안정성이 높고 면역반응이 낮으며 다른 바이러스 벡터(AV, 렌티바이러스)와 달리 병원성이 없는 것으로 평가 받는다

양 기관은 면역질환 중 만성 염증성질환을 타깃으로 AAV 매개 유전자치료제로 공동연구를 진행할 계획이다. 계약에 따라 UMass는 만성 염증성질환 타깃 유전자를 AAV에 탑재하고 UMass와 동아에스티는 AAV에 탑재한 유전자의 약효를 스크리닝한다. 이후 선정된 AAV 후보군에 대해 UMass는 마우스 모델에서 약효를 평가하고 동아에스티는 동물모델에서 약효를 평가한다.


이번 공동연구에는 유전자 치료제의 세계적 권위자인 구아핑 가오 교수, 골염증질환 유전자 치료 전문가 심재혁 교수 등 매사추세츠 주립대학교 의과대학 교수진이 참여한다.

구아핑 가오 교수는 AAV 연구개발 분야 권위자로 AAV7, AAV8, AAV9를 개발했다. 미국 유전자∙세포 치료학회 회장을 역임하고 있으며 메사추세츠주 정부에서 출자한 호라이 유전자 치료센터의 센터장을 맡고 있다.


그는 미국 생명공학기업 보이저 테라퓨틱스, 아드레나스 테라퓨틱스, 아스파 테라퓨틱스 창업자 중 한명이며 한국 생명공학기업 아바 테라퓨틱스를 심재혁 교수와 공동 창업했다. 보이저 테라퓨틱스는 세계적인 제약기업 노바티스, 화이자와 AAV 기술을 활용해 유전자 치료제를 개발하고 있다.

박재홍 동아에스티 사장은 "이번 공동연구를 시작으로 유전자치료제 분야에서 미래 지향적인 연구개발을 주도하는 토대를 만들어 나가겠다"고 말했다.