뉴라클제네틱스가 개발하고 있는 아데노부속바이러스 벡터 기반 유전자치료제 'NG101'에 대한 임상 승인을 지난해 캐나다에서 획득한 가운데 최근 미국 FDA로부터도 승인받았다. 사진은 기사와 직접적인 관련 없음. /사진=이미지투데이
뉴라클제네틱스가 개발하고 있는 아데노부속바이러스 벡터 기반 유전자치료제 'NG101'에 대한 임상 승인을 지난해 캐나다에서 획득한 가운데 최근 미국 FDA로부터도 승인받았다. 사진은 기사와 직접적인 관련 없음. /사진=이미지투데이


뉴라클제네틱스가 개발 중인 아데노부속바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제 임상시험계획신청(IND) 승인을 받으면서 개발에 속도를 높이고 있다.


뉴라클제네틱스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AAV 유전자치료제 'NG101'에 대한 IND 승인을 받았다고 14일 밝혔다. 캐나다에 이어 미국으로 임상이 확대된다.

미국 내 임상은 신시내티 대학 안과 연구소를 포함한 2개 병원에서 진행될 예정이다. 캐나다에서는 서니브룩 헬스 사이언스 센터 등 3개 병원에서 임상을 하고 있다.


이번에 승인 받은 임상시험의 단계는 1상/2a상으로 NG101의 안전성·내약성과 효능을 평가하기 위한 오픈라벨 형태의 용량 증량 연구이다. 환자 모집 수는 총 18명으로 각 코호트당 6명씩 각기 다른 용량의 3개 코호트로 구성되며 망막하 투여방식으로 환자에게 전달된다.

NG101은 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자치료제로 회사에서 자체 개발한 고효율 AAV 유전자전달체 기술을 적용해 단회(원샷) 투여만으로 장기간의 치료 효능을 나타내고 경쟁 그룹에 비해 낮은 용량에서도 동등 이상의 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.


낮은 용량을 사용할 수 있다면 치료물질 투여에 의한 부작용 가능성을 획기적으로 낮출 수 있으며 동시에 치료제 생산단가 또한 낮출 수 있기 때문에 경제성 측면에서도 유리하다. 습성노인성황반변성은 희귀질환이 아닌 대중적 질환이므로 생산단가에서의 경쟁력은 향후 시장 경쟁력에서 매우 중요할 것이다.

기존의 습성노인성황반변성 시장은 혈관내피세포 성장인자(VEGF)를 타겟으로 한 항체 치료제들이 주로 활용되고 있으며 글로벌 시장 규모는 지난해 기준 81억 달러에 이른다. 대부분 1~2개월에 한 번씩 지속적으로 안구에 주사해야 하는 불편함 때문에 투여 횟수를 획기적으로 줄이는 것에 대한 의학적 미충족 수요가 있어 왔다.


뉴라클제네틱스가 개발한 고효율 AAV 유전자전달체 기술은 유전자 발현을 최적화해 안구에서의 치료단백질의 발현량을 증가시키도록 설계된 유전자 치료 플랫폼 기술이다. 이 플랫폼 기술은 향후 안과 질환을 타깃으로 한 추가 파이프라인 개발에도 적용될 계획이다.