온코닉테라퓨틱스 "네수파립, 소세포폐암 FDA 희귀의약품 승인"

온코닉테라퓨틱스의 항암 신약후보물질 네수파립이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정됐다.

온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 네수파립이 소세포폐암(SCLC)에 대해 FDA로부터 희귀의약품지정(ODD)을 승인받았다고 24일 밝혔다. 2021년 취장암, 2025년 위암 치료제로 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 것에 이은 성과다. 다암종 항암치료신약으로서의 가능성을 재차 확인했다는 평가다.


소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 인해 난치성 암종으로 분류된다. 1차 치료 이후 재발 시 치료 선택지가 제한적이며 장기 생존율 개선이 여전히 과제로 남아 있어 새로운 기전의 치료제에 대한 의료적 수요가 높은 영역이다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거, 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 부여되는 제도다. FDA 승인 신약의 절반이 희귀의약품일 정도로 높은 비중을 차지하고 있다. 허가 시 7년간의 독점권을 부여받는 점에서 글로벌 신약 개발 과정에서 전략적으로 활용되는 제도로 여겨진다.


네수파립은 파프와 탄키라제를 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 항암제다. 파프는 세포 내 DNA 단일가닥 손상 복구에 관여하는 핵심 효다. 이를 억제할 경우 유전체 불안정성이 높은 암세포에서 선택적인 세포 사멸을 유도한다. 탄키라제는 암세포의 증식, 분화 가소성, 전이 및 치료 저항성 획득에 중요한 역할을 하는 것으로 알려졌다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 "현재 소세포폐암은 치료 과정에서 DNA 손상 반응 의존성과 함께 Hippo 및 Wnt 신호경로 활성화가 증가하는 것으로 보고되고 있다"며 "네수파립은 파프와 탄키라제라는 암세포의 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.