GC녹십자의 헌터증후군 치료제 헌터라제 ICV가 페루에서 품목 허가를 받았다. 사진은 GC녹십자 본사. /사진=GC녹십자 제공


GC녹십자의 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 헌터라제 ICV가 페루 의약품관리국(DIGEMID)로부터 품목 허가를 획득했다고 7일 밝혔다.


이번 허가는 일본, 러시아에 이어 세 번째 해외 품목 허가다. GC녹십자는 장차 판매 국가를 확대할 계획이다.

헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 체내 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희소 질환으로 골격 이상, 관절 변형, 호흡기 및 심장 기능 이상, 인지기능 저하 등의 증상이 나타나는 질병이다. 주로 남자 어린이 10~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.


헌터증후군 환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반하는 중증 형태로 알려져 있다. 질환이 진행될수록 인지 기능이 저하와 행동 이상 등이 나타나며, 환자의 삶의 질과 예후에도 큰 영향을 미친다.

헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제로 월 1회 투약한다. 일본에서 진행된 임상시험 결과에 따르면 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산을 유의미하게 감소시켰다. 또 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 경향을 보였으며, 장기 추적 관찰에서도 이러한 효과가 지속적으로 확인됐다.


이재우 GC녹십자 개발본부장은 "확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것"이라고 밝혔다.