버텍스, 영 NHS와 희귀질환 치료제 ‘카프트리오’ 급여 계약

(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 제약기업 버텍스테라퓨틱스(Vertex Pharmaceuticals Inc.)가 개발한 낭포성섬유증(CF) 신약이 영국 국민보건서비스(NHS)와 약가 협상을 마치고 급여 목록에 추가된 것으로 알려졌다. 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 승인받을 경우 곧바로 공급이 이루어 질 것으로 보인다.
25일 미국 바이오전문매체 바이오센추리에 따르면 버텍스의 첫 CF 삼중치료 신약 '카프트리오(성분 엘렉사캡토·테자캡토·이바캡토)'가 4년간의 협상 끝에 유럽 국가 중 처음으로 NHS와 급여 협상을 완료했다.

이번 계약은 버텍스가 NHS에 기존 CF 치료제인 '오캄비(성분 루마카프토·아이바카프토)'와 '심케비(성분 테자카프토·아이바카프토)'를 공급하던 계약에서 카프트리오를 추가한 것으로 카프트리오는 유럽의약품청(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 승인 권고를 받은 즉시 영국의 CF 환자들에게 공급된다.


이번 합의에 대한 자세한 재무적인 조건은 공개되지 않았다. 다만 지난 2018년 NHS는 버텍스에 당시 임상시험 중이던 삼중 CF 치료요법에 5년간 5억파운드(약 7667억원)를 지불하겠다고 제안한 이후 몇 년간 협상을 이어온 것으로 알려졌다.

NHS는 버텍스에 지난 4년간 카프트리오의 실사용데이터(RWD)를 요구했으며 버텍스는 해당 사례별 치료법을 국립보건임상연구소(NICE)에 제출하기로 합의했다.

NHS에 따르면 카프트리오는 현재 영국 내 CF 환자의 90%에 적용이 가능할 것으로 보인다.


CF는 세포막에 있는 낭포성섬유증 막 관통 조절인자(CFTR) 유전자의 변이로 발생하며 부모로부터 유전된다. 진하고 비정상적인 체액을 분비해 주로 폐, 간, 췌장, 땀샘, 생식관 등에서 나타난다.

현재 전 세계 약 7만5000여 명이 앓고 있는 희귀질환으로 평균 30대 초반에 사망한다. CFTR 유전자는 매우 다양한 변종이 있는데 그 중 델타F508(ΔF508) 변이가 가장 흔한 것으로 알려졌다.

한편 카프트리오는 임상3상에서 초당 최대한 내쉴 수 있는 공기량을 측정한 폐기능 검사인 FEV1을 비롯한 다른 효능평가지표를 개선하며 약효를 입증했다. EMA는 CFTR 유전자에서 ΔF508 동형 또는 이형 돌연변이를 가진 12세 이상 CF환자를 대상으로 카프트리오를 사용할 것을 권고했다.


<저작권자 © 뉴스1코리아, 무단전재 및 재배포 금지>