1일 관련업계에 따르면 염증성장질환은 아직 마땅한 치료제가 없다는 설명이다. 염증성대장염의 증상은 대개 점진적으로 발생한 데다 궤양성대장염 치료제로 품목허가를 받은 화이자의 젤잔스는 완치보다는 증상 조절·합병증 예방에 도움이 된다는 이유에서다. 이에 염증성대장염 치료제 연구개발에 성공하면 큰 폭의 이익을 낼 수 있을 것으로 기대된다.
현재 염증성장질환은 기존 치료제인 살리실산계 및 스테로이드계 약물은 치료 효능이 약하고 심각한 부작용이 나타날 수 있어 자가면역질환(Anti TNF-α) 항체가 치료에 쓰이고 있다. 하지만 이 역시 치료 반응률이 40% 채 되지 않으며 면역을 떨어뜨려 감염 등 부작용과 내성이 생긴다는 단점이 있다.
이런 상황에서 크리스탈지노믹스는 국내에서 유일하게 염증성장질환 신약후보 'CG-598'을 개발하고 있다. CG-598은 HIF-1알파 단백질을 안정화해 손상된 장벽을 복구하고 항균 작용, 저산소 상태 개선 등의 치료효과를 보인다.
회사는 지난 2019년에 발표한 전임상 결과를 토대로 'CG-598'의 유효성을 설명했다. 회사 관계자는 "경쟁약물에 비해 장벽에만 작용해 독성이나 부작용이 관찰되지 않는 차별성을 보였다"며 "쥐를 대상으로 진행한 동물실험에서도 경쟁약물과 비교해 우수한 약효를 보였다"고 말했다.
회사는 CG-598은 문제 부위에만 작용하기 때문에 안전성이 높다고 설명했다. 회사에 따르면 현재 HIF-1알파를 표적한 염증성장질환 개발 중인 곳은 미국 에어피오(Aerpio)의 'AKB-4924'와 크리스탈지노믹스의 CG-598 전세계 두 곳 뿐이다.
기존의 다른 약물들은 염증을 억누르는 기전이지만 HIF-1알파를 타깃하면 근본적으로 장벽을 복구시킨다. CG-598는 국소적 약물이고 AKB-4924는 전신에 작용한다는 점에서 차이가 있다.
회사 관계자는 "장 조직에만 국소적으로 작용하면 조혈작용(혈액 속 혈구를 만드는 과정)이 일어나지 않아 심혈관 등 부작용이 현저히 줄어들 수밖에 없다"며 "국소적 약물로는 CG-598이 '혁신신약'(first-in-class)이라고 할 수 있다"고 말했다.
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