올릭스 "망막색소변성증 신약, 국가 신약개발과제 선정"

올릭스가 범용성 망막색소변성증(RP) 신약 개발에 정부의 지원을 받는다.
올릭스는 국가신약개발사업단이 주관하는 국가신약개발사업의 '후보물질단계 개발부문' 신규 지원과제로 선정돼 범용성 RP 신약 후보물질 도출 연구를 진행할 계획이라고 30일 밝혔다.

RP는 광수용체(빛 자극을 감지해 전기 신호로 변환하는 세포)와 망막색소상피의 변성으로 인해 시력이 손상되는 유전성 실명 질환으로 80여개 유전자의 3000개 이상의 돌연변이와 연관돼 발병한다. RP 환자 수는 세계적으로 약 150만명으로 추정되는데 3000~4000명 중 1명꼴로 환자가 발생한다.


유일한 RP 유전자 치료제는 글로벌 제약사 노바티스의 럭스터나로 전체 환자 중 1%에 해당하는 특정 유전자에 대한 결함이 있는 환자군에만 적용할 수 있다. 나머지 99%의 환자군을 위한 치료제가 없어 범용적으로 활용할 수 있는 치료제 수요가 높다.

노바티스는 2021년 9월 식품의약품안전처로부터 럭스터나의 품목허가를 획득했지만 아직 국내 출시하지 않았다. 국내 환자 수는 6명인 것으로 알려졌다. 럭스터나의 1회 투약 가격은 미국 기준 71만달러다.

OLX304C는 광수용체 세포를 분화하는 핵심 전사조절인자 유전자의 발현을 억제하여 RP 환자의 조기 실명을 예방하는 신규한 기전으로 작용한다. 돌연변이 유전자 종류에 상관없이 범용성 RP 치료제로 활용될 수 있다.


올릭스는 소동물을 대상으로 실시한 내부 실험에서 OLX304C 물질이 광수용체 세포 사멸을 억제하고 망막의 활성을 정상 수준으로 보호되는 효력을 확인했다. 1회 주사 투여로 3개월 이상 효력이 유지되는 점을 확인한 연구 결과를 국제 학회에서 발표하기도 했다.

박준현 올릭스 연구소장은 "안질환 신약 후보물질 OLX301A(건성·습성 황반변성 치료제)를 미국에서 임상시험 단계에 진입시킨 경험을 바탕으로 RP 신약 개발을 위해 노력하겠다"고 말했다.