GC녹십자와 한미약품이 공동 개발하고 있는 파브리병 치료제에 대해 양사가 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1·2상 임상시험계획서를 신청했다. 사진은 기사 내용과는 무관함. /사진=이미지투데이
GC녹십자와 한미약품은 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신 신약(LA-GLA)에 대한 임상 1·2상 IND를 FDA에 신청했다고 1일 밝혔다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 축적되면 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 손상돼 심하면 사망에 이를 수 있다.
파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받는다. 이 방식은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장 질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점도 존재한다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'다. 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 "한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정"이라며 "파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.
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