헬릭스미스의 유전자치료제 '엔젠시스'가 믹국에서 루게릭병 환자에 첫 투약됐다./사진=헬릭스미스
헬릭스미스의 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)가 미국 임상2a상에서 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 환자에 처음 투약됐다. 엔젠시스(VM202)는 미국 식품의약국(FDA)로부터 루게릭병에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.

이번 임상은 미국에서 환자 18명을 대상으로 4개의 임상시험센터에서 진행된다. 이번에 첫 투약을 진행한 임상시험센터는 미국 텍사스주에 위치한 오스틴 신경근 센터(Austin Neuromuscular Center)다.

이번 임상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다.


헬릭스미스는 이번 임상2a상을 마친 후 바로 100명이 넘는 규모의 임상 2b상을 진행할 계획이다.