인보사 명예회복 다음에…코오롱티슈진, 위약 효과에 '관절염신약' 발목

코오롱티슈진이 골관절염 세포·유전자 치료제 TG-C(옛 인보사) 미국 임상 3상 1차 톱라인(주요지표)에서 만족스러운 결과를 얻지 못하며 인보사 명예회복에 실패했다. 회사 경영진들은 임상 결과를 추가 분석한 뒤 향후 계획을 확정할 계획이다.


노문종 코오롱티슈진 각자대표는 21일 오전 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 진행된 기자 간담회에 참석해 "TG-C는 이번 미국 임상 3상에서 유의미한 (골관절염 증상) 개선을 보여줬으나 대조군에서도 유사한 정도의 개선이 나타났다"며 "두 집단의 유의미한 통계적 차이를 보여주지 못했다"고 말했다.

코오롱티슈진은 전날 TG-C 미국 임상 3상 1차 톱라인 결과를 발표했다. 투여군과 위약군의 차이가 크지 않아 통계적으로 효능을 입증하지 못한 게 핵심이다. 관련 데이터를 살펴보면 TG-C 투여군에서 12개월차 VAS(시각통증척도) 통증은 마이너스(-)38.7, WOMAC(골관절염 평가척도)은 -27.61로 나타났다. 위약군에서는 12개월차 VAS 통증은 -39.2, WOMAC은 -26.54로 집계됐다.


1차 톱라인 결과가 통계적 유의성을 확보하지 못한 건 예상을 웃도는 위약(대조약) 반응에서 비롯된 것으로 회사는 판단하고 있다. 지금껏 골관절염과 같이 통증을 수반하는 질환의 임상시험에서 상대적으로 위약 효과가 뛰어나게 관찰되는 사례가 보고돼왔던 탓이다. 위약 효과가 뛰어난 이유는 아직 명확히 밝혀지지 않았으나 환자의 진통제 사용 등이 영향을 줄 수 있는 것으로 알려졌다.


전승호 코오롱티슈진 각자대표는 "이번 임상에서 위약 효과가 어째서 높게 나왔는지에 대해 정말 자세히 분석할 예정"이라며 "원인을 규명한 뒤 후속 절차에 반영할 것"이라고 강조했다. 그러면서 "(증상 개선을 고려하면) 이번 임상은 실패가 아닌 절반의 성공"이라며 "하나의 성장통으로 봐주시면 좋겠다"고 덧붙였다.

1~2차 톱라인 종합 분석 후 상업화 계획 등 수립

코오롱티슈진은 TG-C 미국 임상 3상 1차 톱라인 결과를 분석하는 동시에 오는 10월 공개될 예정인 미국 임상 3상 2차 톱라인 결과에 주목할 계획이다. 코오롱티슈진은 총 1066명 규모의 미국 임상 3상을 1차(531명)와 2차(535명)로 나눠 진행했다. 두 임상은 프로토콜(임상 디자인)이 같지만 서로 다른 임상시험기관과 평가자, 환자군으로 구성돼 독립적으로 수행됐다. 단순 반복이 아닌 만큼 2차 임상에서는 톱라인 결과가 달라질 수 있다.

코오롱티슈진이 인보사 명예회복에 성공하기 위해서는 1차 임상 분석과 2차 임상 톱라인 결과를 토대로 유의미한 성과를 내야 한다는 평가다. 회사는 우선 1~2차 임상 결과를 종합 분석해 오는 10월 이후 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 거칠 계획이다. 협의 결과에 따라 추가 임상 3상을 진행하거나 품목허가 절차에 나설 예정이다.


앤디 웨이먼 코오롱티슈진 CMO(최고의학책임자)는 "(1차) 임상에 쓰였던 물질부터 데이터를 분석하는 과정을 모두 통틀어서 조사할 예정"이라며 "구체적인 타임라인을 언급하긴 힘들지만 며칠 후 조사를 시작해 올해 말에는 규명조사가 끝나는 것을 목표로 하겠다"고 말했다.

TG-C의 과거 이름인 인보사는 2017년 국내 허가를 받았으나 임상 약에 허가 내용과 다른 세포가 들어갔다는 이유로 2019년 국내 허가가 취소됐다. 당시 진행하고 있던 미국 임상 3상도 보류됐다. 코오롱티슈진은 이후 FDA 소명 절차를 밟고 TG-C라는 이름으로 인보사 미국 임상을 새롭게 추진해 현재까지 왔다.


전 대표는 "저희의 비전과 목표, 기대와 다른 결과가 나온 것에 대해 안타깝게 생각하고 송구스러운 마음도 있다"며 "지금이 끝은 아니고 계속 (신약개발) 여정에 있는 것이니 지켜봐 주길 바란다"고 언급했다. 그러면서 "이후에도 시장과 투명하게 소통하는 자리를 지속적으로 만들 것"이라고 덧붙였다.