이는 지난 5일 FDA가 원발 경화성 담관염 치료 희귀약으로 지정한 이후 두번째 사례다. 이로써 한미약품은 다양한 자가면역 간질환 치료제로서의 개발 잠재력을 확보했다.
자가면역성 질환인 원발 담즙성 담관염(PBC)은 원인 미상의 간내 담도의 염증 및 섬유화로 인해 발생되는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 담관이 점진적으로 파괴돼 담관 폐쇄 및 간조직 손상을 유발하며, 심할 경우 간 이식이 필요한 상황에 이르기도 한다.
FDA 희귀의약품 지정은 희귀∙난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인시 7년간 독점권 등 혜택이 부여된다.
한미약품 대표이사 권세창 사장은 “연이은 FDA 희귀의약품 지정으로 자가면역질환 치료영역에서 가능성을 입증받아 기쁘다”며 “대사성 질환과 항암뿐만 아니라 희귀 난치성 질환 분야에서도 성과들이 계속 이어질 것으로 기대하고 있다”고 말했다.
<저작권자 © ‘존중받는 개인, 부강한 대한민국’ 시대, 무단전재 및 재배포 금지>