대웅제약, 섬유증 신약 美 FDA 희귀의약품 추가 지정

대웅제약은 미국 식품의약국(FDA)로부터 'DWN12088'이 전신피부경화증에 대한 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 24일 밝혔다. DWN12088이 희귀의약품으로 지정된 것은 2019년 특발성 폐섬유증에 이어 두 번째다.
전신피부경화증은 손끝부터 전신 피부가 딱딱해지기 시작해 나중에는 폐, 심장 등 주요 장기까지 딱딱하게 변하는 질환이다. 현재까지 전신피부경화증 치료제로 허가받은 의약품은 없다.

대웅제약은 체내 콜라겐이 과다하게 증가하면서 조직이나 장기가 딱딱해지는 것으로 보고 DWN12088을 전신피부경화증 치료제로 개발 중이다.


현재까지 비임상시험을 진행해 전신피부경화증 치료제로 가능성을 확인했으며 향후 치료제로 허가받으면 세계 최초 전신피부경화증은 물론 전신피부경화증을 동반한 간질성폐질환까지 치료할 수 있을 것으로 기대된다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도로 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.

전승호 대웅제약 사장은 "DWN12088은 PRS 단백질 생성을 억제하는 세계 최초 섬유증 치료제로 개발 중"이라며 "특발성 폐섬유증에 이어 전신경화증에 대해 희귀의약품으로 지정되는 쾌거를 이뤘다"고 밝혔다.


대웅제약은 DWN12088에 대한 호주 임상 1상에서 안전성과 약동학적 특성, 특발성 폐섬유증 치료제로서 가능성을 확인했으며 올해 안에 미국과 한국에서 임상 2상 계획을 신청할 계획이다.