4세대 백혈병 치료제 셈블릭스, 한국 땅 밟는다

노바티스의 4세대 만성 골수성 백혈병 치료신약 셈블릭스가 한국 시장에 들어온다.
10일 업계에 따르면 식약처는 지난 9일 셈블릭스정20·40mg(애시미닙염산염) 등 두 개 품목을 만성 골수성 백혈병 신약으로 허가했다. 셈블릭스는 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)로부터 허가가 난 이래로 7개월 만에 한국시장에 진입하게 됐다.

식약처는 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 치료에 셈블릭스를 투여할 수 있도록 했다.


셈블릭스는 티로신 키나아제 억제제다. 만성 골수성 백혈병은 BCR이라는 유전자와 ABL이라는 유전자가 염색체 내에서 합쳐지고 연결되면서 나타나는 BCR-ABL 유전자에 의해 발생한다. 셈블릭스는 이 때 ABL 미리스토일 포켓을 표적해 BCR-ABL1 융합 단백질의 ABL1 키나아제 활성을 억제하는 방식이다.

이번 허가는 노바티스가 진행한 임상3상 ASCEMBL 연구가 기반이 됐다. 노바티스에 따르면 셈블릭스를 투여한 환자의 48주 후 MMR 비율은 29.3%로 나타났다. 이는 대조군인 보수티닙을 투여받은 환자가 13.2%임을 감안할 때 2배이상 높은 수준이다. MMR 비율은 처음 진단시 평균 암유전자 수치보다 최소 1000배까지 암유전자가 감소된 것을 의미한다.

또 이상반응으로 인해 치료를 중단한 환자의 비율 역시 셈블릭스 투여군이 7%로 대조군인 보수티닙 25%와 비교해 3배 이상 낮았다.


이로써 노바티스는 글리백 이후 두번째 만성 골수성 백혈병 치료제를 장착하게 됐다. 그동안 글리백의 경우 ABL에 특정 돌연변이가 발생할 경우 BCR-ABL에 대한 결합력이 약화해 내성이 생긴다는 문제가 있었다. 셈블릭스의 경우 3세대 표적 항암제인 만큼 이 같은 내성 문제에선 자유로울 것으로 전망된다.

현재 노바티스는 ASC4FIRST 3상 연구를 통해 센블릭스를 1차 치료제로서의 효과를 확인 중이다.

수잔 샤퍼트 노바티스 암부문 사장은 FDA 허가 당시 "20년 넘게 만성골수성백혈병 치료를 재구상한 후 치료 표준을 변화시키고 이 질병을 앓고 있는 더 많은 환자를 돕기 위해 혁신의 경계를 계속해서 대담하게 밀어붙이고 있다"라고 말했다.