희귀질환 신약 개발 나선 토종 제약사

▶기사 게재 순서
①한번에 '강남 집 한채'… 국내 상륙하는 초고가 치료제
②꼭 필요한 치료제, 지원은 건강보험이냐 정부재정이냐
③희귀질환 신약 개발 나선 토종 제약사
글로벌 제약사의 희귀질환 신약들의 국내 진출 속도가 빨라지는 가운데 국내 제약바이오 업체들도 희귀질환 신약 개발에 속속 뛰어들고 있다. 희귀질환은 유병자 수가 2만명 이하거나 진단이 어렵고 별다른 치료법이 개발되지 않은 질병을 말한다. 질병관리청에 따르면 2020년 기준 희귀질환 종류는 1014개, 총 발생자 수는 5만2069명이다.

희귀질환 신약은 환자 수가 적어 개발에 성공하더라도 수익이 크지 않다는 이유로 개발에 나서지 않는 분위기가 있었으나 최근 분위기가 바뀌었다. 임상시험 지원, 세금 감면 혜택 등 희귀질환 인센티브를 강화하면서 신약 개발이 활발해지 고 있는 것으로 풀이된다.


미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA) 등이 부여하는 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 개발·허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가 신청 비용 면제 등 혜택이 부여되며 미국의 경우 동일 계열 제품 가운데 최초 시판허가 승인 시 7년간 독점권, 유럽은 10년간 독점권을 갖게 된다.
희귀의약품 시장 규모 340조 전망… 한미 등 국내 제약사 도전장관련 시장도 계속 커지고 있다. 생명공학정책연구센터에 따르면 희귀의약품 시장은 2020년 1380억달러(약 180조원)에서 2026년 약 두 배 성장한 2680억달러(약 340조원)로 전망된다.
국내 제약사 가운데 희귀질환 신약 개발에 가장 적극적인 곳은 한미약품이다. 업계에 따르면 한미약품은 현재 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로 총 20건의 희귀의약품 지정 기록을 보유하고 있다. 지정 기관별로는 FDA 9건, EMA 8건, 식품의약품안전처 3건 등이다.

대웅제약은 대표적 희귀질환 중 하나인 섬유증 치료제 'DWN12088'를 개발 중이다. DWN12088은 지난달 17일 FDA로부터 특발성 폐섬유증, 전신피부경화증에 대한 희귀의약품으로 지정됐다. 과도한 콜라겐 생성을 유발하는 PRS 단백질 생성을 막아 섬유증을 억제하는 것이 특징이다.

LG화학은 최근 FDA로부터 유전성 비만치료 신약 후보물질 'LB54640'을 POMC(프로오피오멜라노코르틴) 결핍증 치료를 위한 희귀의약
품으로 지정받았다. LB54640은 포만감에 관여하는 단백질인 MC4R(멜라노코르틴-4 수용체)의 작용 경로를 표적으로 한 1일 1회 먹는 치료제다.


종근당은 희귀질환 샤르코 마리 투스 치료제 'CKD -510'를 개발중이다. 지난 5월 미국 마이애미에서 열린 글로벌 말초신경학회 연례 학술대회에서 CKD-510 유럽 임상 1상과 비임상 연구 결과를 공개했다. 샤르코 마리 투스는 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀질환이다.

업계 관계자는 "각 제약사들이 최근 희귀약 개발에 나서는 궁극적인 이유는 가파르게 성장하고 있는 시장에 대한 가능성"이라며 "희귀질환신약 개발 과정에서 얻는 임상 데이터와 받게 되는 혜택들도 제약사 입장에선 이점이 있다. 팬데믹(세계적 전염병 대유행)이 잦아든 만큼 새로운 시장에서의 경쟁이 더욱 치열해질 것으로 보인다"고 전망했다.