임상 조기 종료→새 치료제 개발, 박셀바이오 승부수 괜찮나

지난 24일 다발성골수종 치료제 임상 조기 종료를 발표한 박셀바이오에 투자자들의 관심이 모이고 있다. 임상을 조기 종료한 다발성골수종 치료제(Vax-DC/MM)를 대체해 새로운 치료제 개발에 나선다는 소식이 전해지면서다.
30일 한국거래소에 따르면 박셀바이오는 전날 7만4200원에 장을 마감했다. 지난 26일 종가 대비 6.67% 하락한 수치다. 앞선 25일에는 전 거래일 대비 5.06% 하락한 8만2600원에 거래를 마쳤다.

이 같은 주가 하락은 박셀바이오가 다발성골수종 치료제 개발을 위한 임상 2상 연구를 중단한다고 밝힌 영향으로 분석된다. 박셀바이오는 지난 24일 장 마감 후 Vax-DC/MM의 임상 2상 연구를 조기 종료한다고 공시했다.
다발성골수종 치료제 Vax-DC/MM 뭐길래Vax-DC/MM은 수지상세포를 활용한 다발성골수종 치료제 후보물질이다. 박셀바이오에 따르면 기존 수지상세포 치료제의 단점인 이동능(운동능력)을 개선하고 암세포 암살 유도효과를 극대화한 것이 특징이다. 2013년 임상 1/2a상 연구에 진입했으며 2017년 8월 임상 2b상, 2019년 4월 임상 2a상 승인을 각각 받았다.


박셀바이오가 해당 치료제 임상을 조기 종료한 것은 다른 경쟁사들이 더 우수한 연구결과를 내놓으며 발매 허가를 얻고 있어 사업성이 떨어지고 있어서다.

박셀바이오 관계자는 "1/2a상 임상에서 77.8%라는 높은 면역학적 반응률을 보이는 등 좋은 결과를 얻었다"라면서도 "최근 타사들의 더욱 진보된 신약 병용요법이 개발돼 당사 임상 진행 결과보다 더 우수한 연구 결과가 발표되며 발매 허가를 얻고 있는 상황이다"라고 설명했다.

이어 "당사는 현재 기준 연구 개발 타당성과 투자 대비 사업성에 대한 판단하에 Vax-DC 플랫폼 연구 개발을 조기 종료하는 것으로 결정했다"고 설명했다.


다발성골수종은 골수에서 항체를 생산하는 백혈구의 한 종류인 형질세포가 비정상적으로 증식하는 질환으로 림프종, 백혈병과 함께 3대 혈액암으로 꼽힌다.

현재 글로벌 다발성골수종 치료제 시장은 이미 치열한 경쟁이 펼쳐지고 있다. 2003년 첫 표적 항암제 등장 이후 지난 2월 세포치료제인 카빅티까지 허가를 획득하면서 환자의 선택권이 넓어졌다.

관련 치료제 시장에서 가장 큰 점유율을 차지하는 것은 미국 제약사 브피스톨마이어스스큅(BMS)의 '레블리미드'다. 레블리미드는 2006년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했고 2021년 128억달러(약 17조)의 매출을 올렸다. 이외에 암젠의 키프롤리스, 얀센의 벨케이드 등이 시장에서 경쟁중이다.

레블리미드의 특허가 2017년 10월 만료되면서 다양한 제네릭(복제약)들도 시장에 합류했다. 국내에서는 종근당 '레날로마', 광동제약 '레날도', 삼양바이오팜 '레날리드', 보령제약 '레블리킨' 등이 치열한 경쟁을 펼치고 있다.
새로운 치료제 개발 착수, 이번엔 성공할까박셀바이오는 Vax-DC/MM을 대체해 새로운 치료제 개발에 나선다는 계획이다. 파이프라인 재정비를 통해 회사의 자원을 집중하겠다는 전략으로 풀이된다.

박셀바이오 관계자는 "시장성이 더 크고 보다 진보된 치료제 개발이 필요하다고 판단해 잠정적으로 보류해왔던 Vax-DC/MM 임상연구를 공식적으로 조기종료하고 그 대체제로 새로운 CAR-MIL 치료제 개발을 본격화하기로 했다"며 "기존의 Vax-DC/MM을 대체할 수 있는 강력한 신규 파이프라인이 될 것으로 기대하고 있다"고 설명했다.

MIL은 'Marrow Infiltrating Lymphocytes'의 약자로 골수침윤림프구를 가리킨다.

박셀바이오에 따르면 다발성골수종을 유발하는 항원은 매우 다양하다. 현재 가장 진보적이라고 평가받는 CAR-T세포 치료제조차도 특정한 1~2개의 항원만 표적하기 때문에 치료 후 시간이 경과함에 따라 다시 재발하는 양상을 보이는 경우가 많다.

반면 MIL 치료제는 다발성골수종의 수많은 종양항원을 인식할 수 있는 골수침윤T림프구를 확장 배양해 만들어 부작용이 적고 치료 효과가 크다.

박셀바이오는 측은 "화순전남대학교병원 암면역치료연구센터와 업무협약을 체결하고 기존에 개발 중이던 CAR 기술을 접목해 다발성골수종 치료제로 CAR-MIL 파이프라인을 개발하고 있다"며 "특히 현재까지 진행된 관련 연구에서 고무적인 예비 연구결과를 확인한 만큼 CAR-MIL 파이프라인에 대한 기대감이 높다"고 설명했다.