EMA는 지난 19일 YH35995를 ODD로 지정했다. 유한양행은 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ODD 지정을 받은 데 이어 유럽 규제 기관으로부터 희귀의약품으로 인정받으며 글로벌 시장 진입 발판을 마련했다.
EMA ODD는 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문과 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권 등 다양한 개발 인센티브를 받을 수 있다. 특히 유럽은 미국(최대 7년)보다 긴 10년의 시장독점권을 보장하며 지정 시 유럽연합(EU) 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있어 글로벌 상업화 측면에서 의미가 크다.
고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질 대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 증상 등 전신에 걸친 다양한 증상을 유발하는 것이 특징이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태로 해당 증상에 대해 승인된 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 높은 영역으로 알려져 있다.
YH35995는 경구용(먹는 약) 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력으로 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있어 신경증상 동반 제3형 고셔병 환자의 새로운 치료 대안으로 기대된다. 유한양행은 이번 EMA ODD지정을 발판으로 YH35995의 글로벌 임상·허가 전략을 구체화하고 환자 접근성 제고를 집중한다는 방침이다.
김열홍 유한양행 연구개발(R&D) 총괄 사장은 "EMA ODD 지정으로 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 확인한 의미 있는 성과"라며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
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