마루테라퓨틱스가 5년 생존율이 3% 미만인 교모세포종 치료제 개발 중 동물실험 결과에서 치료 효과를 입증했다. 사진은 기사와 직접적인 관련 없음. /사진=이미지투데이
마루테라퓨틱스가 5년 생존율이 3% 미만인 교모세포종 치료제 개발 중 동물실험 결과에서 치료 효과를 입증했다. 사진은 기사와 직접적인 관련 없음. /사진=이미지투데이


마루테라퓨틱스가 교모세포종 치료제 효과를 입증하면서 그동안 치료제가 없던 뇌암 치료제 탄생의 가능성을 높였다.

마루테라퓨틱스는 자체 개발 중인 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK(키메라 항원 수용체-자연살해) 치료제가 교모세포종을 적응증으로 한 동물 효능 실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다고 22일 밝혔다.


교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만인 악성암으로 현재 마땅한 치료제가 없다. 최근 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 임상에서 CAR-T(키메라항원수용체-T) 치료제가 효과를 보인다는 연구결과가 '뉴 잉글랜드 의학저널'(The New England Journal of Medicine)에 발표되는 등 항암면역세포치료제가 새로운 돌파구로 주목받고 있다.

마루테라퓨틱스는 iPSC로 유도된 NK세포(자연살해세포)에 효능과 안전성을 강화하기 위한 유전자 편집 과정을 더해 CAR-NK를 개발했다. 또한 이를 고형암에 적용하기 위해 종양미세환경 주위의 혈관을 타겟으로 하는 전략을 수립하고 관련 연구를 진행했다.


마루테라퓨틱스는 서울대와 공동으로 진행한 연구에서 인간 혈관을 포함한 교모세포종(GBVA)을 이식한 마우스에 CAR-NK 세포를 주입한 결과 대조군에 비해 종양의 크기가 유의하게 감소함을 확인했다. 마루는 이번 연구 결과를 바탕으로 임상 진입을 위한 비임상 독성 시험에 돌입할 계획이다.

마루테라퓨틱스는 2021년 설립된 항암면역세포치료제 개발 기업으로 iPSC를 통해 다양한 항암면역세포치료제를 개발하고 있다. 마루테라퓨틱스는 기존의 환자맞춤형 치료제를 iPSC와 유전자편집 기술을 활용해 대량 생산과 즉시 투여 가능한 기성품(Off-the-shelf) 치료제로 대체하는 것을 목표로 하고 있다.


마루테라퓨틱스는 iPSC를 활용하기 위한 핵심 기술인 세포 리프로그래밍·유전자 편집·세포분화 기술을 기반으로 독자적인 iPSC 플랫폼을 완성했고 여기에 초고속 CAR 탑재 플랫폼·고형암 타깃 플랫폼 연구개발을 고도화하고 있다.

안상만 마루테라퓨틱스 대표는 "이번 교모세포종 연구결과로 인해 마루가 개발하는 CAR-NK의 고형암 치료 가능성을 확인했다"면서 "AACR 등 해외 학회로 연구 결과를 소개해 국내외 기업과 파트너십을 맺는 것은 물론 외부 투자유치에도 적극 나설 것"이라고 말했다.