미국 비영리 단체인 DEBRA(Dystrophic Epidermolysis Bullosa Research Association of America) 홈페이지. /사진=DEBRA 홈페이지 캡처
중증 희귀 난치성 질환인 수포성 표피박리증 치료제 신약 ‘RGN-137’를 개발 중인 리누스 테라퓨틱스가 미국 내 유일한 비영리 단체인 DEBRA(Dystrophic Epidermolysis Bullosa Research Association of America)에서 선정한 ‘21ST ANNUAL BENEFIT’ 수상이 확정됐다고 7일 밝혔다. 리누스 테라퓨틱스는 유양디앤유와 지트리비앤티의 미국 합작사다.
DEBRA는 미국 내 연구자금 지원 및 수포성 표피박리증(EB)에 대한 포괄적인 지원을 제공하는 유일한 비영리단체이다. 설립 주목적은 미국에 거주하는 수포성 표피박리증 환자의 치료법 및 치료법을 찾기 위한 연구자금을 지원하는 것이다.

유양디앤유는 지난 6일 진행 중인 임상시험(Open Study)에서 환자의 두 곳의 상처를 선정하고 위약과 치료제를 각각의 상처 부위에 투여하여 효과를 비교한 결과 완전한 상처 치유(Complete wound healing)의 효과가 확인됐다고 말했다. 

리누스 테라퓨틱스 관계자는 “이번 DEBRA의 ‘21ST ANNUAL BENEFIT’ 수상을 통해 고통받는 수포성 표피박리증 환자의 치료에 대한 책임감을 가지게 되었다"며 "중증 희귀 난치성질환인 수포성 표피박리증 치료제의 퍼스트 인 클래스(First in Class) 개발을 목표로 하는 만큼 순조롭게 임상 3상의 시점을 준비하겠다"고 밝혔다.



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